淮北市多措并举完善罕见病用药保障机制

为进一步解决罕见病患者看病难、看病贵问题，淮北市医保局积极完善罕见病用药保障机制，缓解罕见病患者用药之忧。

一是政策有“保障”。将法布雷病、进行性肌营养不良症、血友病、脊髓性肌萎缩症等罕见病患者门诊治疗费用纳入慢特病管理范围，确保特殊困难群体基本医疗保险、大病保险、医疗救助“三重保障”医保报销待遇“应享尽享”。其中，法布雷病医保年度报销限额达25.6万元，极大减轻了患者家庭负担。

二是群体有“关爱”。将参加城乡居民医保的18周岁以下苯丙酮尿症及四氢生物蝶呤缺乏症的罕见病患者门诊就诊，其医药及专用食品费用纳入基本医保报销范围，报销比例为65%，不设起付线，年度累计报销限额为2万元。2024年，共为全市20名患儿报销费用32万元，大大减轻了患者家庭的医疗负担。

三是用药有“着落”。为了让更多的罕见病患者吃得起药，逐步建立起“疾病罕见，待遇常见”的罕见病用药保障机制。2025年，我市对国家《罕见病目录》中收录的部分罕见病病种，特殊治疗药品尚未纳入基本医疗保险药品目录范围的，罕见病患者在定点医疗机构发生的符合药品法定适应症或有临床循证医学证据的门诊或住院合规罕见病药品费用，大病保险基金实行单行支付。政策实施以来医保已支付5人次，报销金额14.2万元。

四是系统有“支撑”。为确保患者即时结算，市医保局在医保结算系统新增罕见病医疗类别（门诊罕见病，罕见病住院），同时动态调整罕见病单行支付涉及的罕见病病种及其合规目录外特殊治疗药品范围，及时将相关药品医保结算编码维护至医保信息平台。在定点医疗机构通过住院或门诊罕见病单行支付模块选择相应特殊治疗药品后按规定予以直接结算。目前全市一级及以上定点医疗机构均已开通上述功能。